Telethon, assegnati ai vincitori del bando nel Lazio, 466 mila euro per due progetti di ricerca sulle malattie rare
Il gruppo di Valentina Pallottini dell’Università di Roma Tre, tra i vincitori del bando, avrà come obiettivo quello di valutare un nuovo bersaglio terapeutico per la malattia di Niemann-Pick di tipo C1 (NP-C1), una patologia genetica rara, fatale e al momento senza cura.
Di E. B.: Redazione AGR :: 18 ottobre 2023 13:12
(AGR) Nuova tranche di finanziamenti a favore della ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare: 4 milioni 369 mila euro, raccolti grazie alle donazioni dei cittadini, permetteranno la realizzazione di 24 progetti ad altrettanti ricercatori su tutto il territorio nazionale. Nel Lazio sono stati assegnati 466.000 euro per il finanziamento di due progetti di ricerca, guidati da Valentina Pallottini, Università di Roma Tre e da Viviana Moresi, Istituto di nanotecnologie del Consiglio Nazionale delle Ricerche (CNR - Nanotec) Roma. Salgono così a 186,7 milioni i fondi investiti in ricerca da Fondazione Telethon in Lazio.
Il gruppo di Valentina Pallottini dell’Università di Roma Tre avrà come obiettivo quello di valutare un nuovo bersaglio terapeutico per la malattia di Niemann-Pick di tipo C1 (NP-C1), una patologia genetica rara, fatale e al momento senza cura. I pazienti non sono in grado di metabolizzare in modo corretto i lipidi, che tendono ad accumularsi nel fegato, nella milza, nel cervello e in altri organi. Il gruppo di ricerca ha scoperto un gruppo di proteine denominate BET che controllano la produzione della proteina NPC1, le cui mutazioni sono la causa della malattia. Lo studio si propone di verificare se i farmaci che inibiscono le proteine BET possano rappresentare un valido approccio terapeutico a questa malattia.
La valutazione dei singoli progetti è stata affidata, come avvenuto per i finanziamenti del primo round, a una commissione scientifica di statura internazionale, composta da 26 scienziati prevalentemente stranieri che si sono avvalsi anche del supporto di 179 ulteriori scienziati esperti dei temi presentati. I finanziamenti raccolti permetteranno lo studio dei meccanismi di diverse malattie genetiche e di potenziali approcci terapeutici. Tra i progetti vincitori sono presenti studi riguardanti sia patologie note come la beta talassemia, la malattia di Kennedy, la SMA, la distrofia muscolare di Duchenne, la malattia di Huntington e la fibrosi cistica, sia altre meno conosciute come la malattia di Niemann-Pick, la sindrome di Dravet, e la discheratosi congenita.
Il bando Multi-round è stato avviato nel 2022 per permettere ai ricercatori che desiderano richiedere i finanziamenti di poter presentare i propri progetti in quattro occasioni nell’arco di tre anni, eventualmente rivedendoli e ripresentandoli alla luce dei commenti della commissione in caso di valutazione negativa. La prossima edizione del bando multi-round è già aperta: c’è tempo fino al 31 ottobre per partecipare.
“L’obiettivo di Fondazione Telethon è di far avanzare la ricerca verso la cura delle malattie genetiche rare - dichiara Celeste Scotti, direttore Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon – È con questo fine che lavoriamo incessantemente per garantire la disponibilità dei fondi necessari per la ricerca più innovativa in quest’area. La seconda edizione del bando multi-round 2023 è un’ulteriore dimostrazione delle grandi risorse e della qualità degli scienziati e dei ricercatori che abbiamo a disposizione a livello nazionale, che ha visto la sottomissione di 103 progetti, con una percentuale di assegnazione dei finanziamenti del 23.3%”.
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